ЛЮКСТУРНА 5 x 10¹² ГЕНОВЕКТОРНИХ ОДИНИЦЬ/МЛ КОНЦЕНТРАТ І РОЗЧИННИК ДЛЯ ПРИГОТУВАННЯ ІН'ЄКЦІЙНОГО РОЗЧИНУ

Зміст інструкції

1. Введення
2. Що таке Luxturna і для чого вона використовується
3. Що вам потрібно знати перед тим, як почати приймати Luxturna
4. Як вводиться Luxturna
5. Можливі побічні ефекти
6. Зберігання Luxturna
7. Зміст упаковки та додаткова інформація

Введення

Опис: інформація для пацієнта

Luxturna 5× 1012векторні геноми/мл концентрат і розчинник для ін'єкційного розчину

воретіген непарвовек

Цей лікарський засіб підлягає додатковому моніторингу, що полегшить виявлення нової інформації про його безпеку. Ви можете допомогти, повідомляючи про будь-які побічні ефекти, яких ви можете зазнати. Остання частина розділу 4 містить інформацію про те, як повідомляти про ці побічні ефекти.

Прочитайте уважно весь опис перед тим, як вам буде введено цей лікарський засіб, оскільки він містить важливу інформацію для вас.

• Збережіть цей опис, оскільки вам може знадобитися знову його прочитати.
• Якщо у вас є якісь питання, проконсультуйтеся з вашим лікарем або медсестрою.
• Якщо ви зазнаєте побічних ефектів, проконсультуйтеся з вашим лікарем або медсестрою, навіть якщо це побічні ефекти, які не вказані в цьому описі. Див. розділ 4.

Зміст опису:

1. Що таке Luxturna і для чого вона використовується
2. Що вам потрібно знати перед тим, як почати приймати Luxturna
3. Як вводиться Luxturna
4. Можливі побічні ефекти
5. Як зберігати Luxturna
6. Зміст упаковки та додаткова інформація

1. Що таке Luxturna і для чого вона використовується

Luxturna - це лікарський засіб для генного лікування, який містить активну речовину воретіген непарвовек.

Luxturna використовується для лікування дорослих і дітей з втратою зору через спадкову ретінальну дистрофію, викликану мутаціями в гені RPE65.Ці мутації перешкоджають виробництву тілом необхідного білка для зору і призводять до втрати зору та можливої сліпоти.

Активна речовина Luxturna, воретіген непарвовек, - це модифікований вірус, який містить копію гена RPE65. Після ін'єкції цей ген потрапляє до клітин сітківки, шару на задній частині ока, який виявляє світло. Це дозволяє сітківці виробляти необхідні білки для зору. Вірус, який використовується для введення гена, не викликає захворювання у людей.

Luxturna вводиться лише у тому випадку, якщо генетичні тести показують, що ваша втрата зору викликана мутаціями в гені RPE65.

2. Що вам потрібно знати перед тим, як почати приймати Luxturna

Не приймайте Luxturna

• Якщо ви алергічні на воретіген непарвовек або на будь-який інший компонент цього лікарського засобу (перелічені в розділі 6)
• Якщо у вас є інфекція в оці
• Якщо у вас є запалення в оці

Якщо ви зазнаєте будь-якої з цих ситуацій або якщо ви не впевнені, проконсультуйтеся з вашим лікарем перед тим, як вам буде введено Luxturna.

Попередження та застереження

Перед тим, як почати лікування Luxturna:

• Повідомте вашого лікаря, якщо у вас є ознаки інфекції або запалення в оці, наприклад, якщо у вас є червоність очей, чутливість до світла, набряк очей або біль в очах.
• Повідомте вашого лікаря, якщо у вас є активна інфекція будь-якого типу. Ваш лікар може відтермінувати ваше лікування до тих пір, поки інфекція не зникне, оскільки цей лікарський засіб може ускладнити боротьбу з інфекцією. Див. також розділ 3.

Після введення Luxturna:

• Негайно проконсультуйтеся з вашим лікарем, якщо ваше око/очка стають червоними, якщо ви відчуваєте біль в очах, чутливість до світла, бачите блимаючи вогні або плаваючи об'єкти, або якщо ви помічаєте погіршення зору чи розмитість.
• Вам потрібно уникати польотів на літаку або інших поїздок на великі висоти до тих пір, поки ваш лікар не дозволить. Під час лікування цим лікарським засобом лікар вводить повітряну бульбашку в око, яку ваш організм повільно всмоктує. До тих пір, поки бульбашка не буде повністю всмоктана, політ на літаку або інші поїздки на великі висоти можуть викликати зростання бульбашки та пошкодження очей, включаючи втрату зору. Проконсультуйтеся з вашим лікарем перед тим, як подорожувати.

• Вам потрібно уникати плавання через підвищений ризик інфекції в оці. Проконсультуйтеся з вашим лікарем перед тим, як піти плавати після введення Luxturna.
• Вам потрібно уникати інтенсивної фізичної активності через підвищений ризик травми очей. Проконсультуйтеся з вашим лікарем перед тим, як почати інтенсивну фізичну активність після введення Luxturna.
• У вас можуть бути тимчасові порушення зору, такі як чутливість до світла та розмитість. Повідомте вашого лікаря про будь-які порушення зору, яких ви зазнаєте. Ваш лікар може допомогти вам зменшити будь-який дискомфорт, викликаний цими тимчасовими порушеннями.
• Активна речовина Luxturna може тимчасово виділятися з сльозами. Ви та ваш опікун повинні помістити пластирі та матеріали для видалення, які були в контакті з сльозами та носовими виділеннями, у герметичні мішки перед тим, як видалити їх. Ви повинні дотримуватися цих застережень протягом 14 днів.
• Ви не зможете пожертвувати кров, органи, тканини та клітини для трансплантації після лікування Luxturna.

Діти та підлітки

Luxturna не вивчалася у дітей молодших за чотири роки. Дані обмежені.

Інші лікарські засоби та Luxturna

Повідомте вашого лікаря, якщо ви приймаєте, нещодавно приймали або можете приймати будь-який інший лікарський засіб.

Вагітність, лактація та фертильність

Якщо ви вагітні або перебуваєте в період лактації, вважаєте, що можете бути вагітні або плануєте завагітніти, проконсультуйтеся з вашим лікарем або медсестрою перед тим, як почати лікування Luxturna.

Ефекти цього лікарського засобу на вагітність та плід невідомі. Як застереження, вам не слід приймати Luxturna під час вагітності.

Luxturna не вивчалася у жінок під час лактації. Не відомо, чи вона проникає в грудне молоко. Повідомте вашого лікаря, якщо ви годуєте грудьми або плануєте це зробити. Ваш лікар допоможе вам вирішити, чи потрібно перервати лактацію чи не приймати Luxturna, враховуючи користь лактації для вашої дитини та користь Luxturna для вас.

Водіння транспортних засобів та використання машин

У вас можуть бути тимчасові порушення зору після введення Luxturna. Не водьте транспортні засоби та не використовуйте важкі машини до тих пір, поки ваша зір не відновиться. Проконсультуйтеся з вашим лікарем перед тим, як відновити ці діяльності.

Luxturna містить натрій

Цей лікарський засіб містить менше 1 ммоль натрію (23 мг) на дозу, тобто він практично "не містить натрію".

3. Як вводиться Luxturna

Luxturna вводиться в операційній кімнаті досвідченими хірургами-офтальмологами. Luxturna вводиться під анестезією. Ваш лікар розповість вам про анестезію та про те, як вона буде введена.

Ваш лікар проведе операцію на оці, щоб видалити прозору желатинову речовину, яка заповнює око, а потім введе Luxturna безпосередньо в сітківку, тонкий шар, чутливий до світла, який знаходиться на задній частині ока. Ця процедура повторюється в іншому оці не раніше ніж через 6 днів. Вам потрібно буде перебувати під спостереженням після операції протягом декількох годин після кожної процедури, щоб контролювати вашу реабілітацію та спостерігати за побічними ефектами операції чи анестезії.

Перед тим, як почати лікування Luxturna, ваш лікар може призначити вам лікарський засіб, який пригнічує вашу імунну систему (природні захисні сили організму), щоб вона не намагалася боротися з Luxturna, коли вона буде введена. важливо приймати цей лікарський засіб згідно з інструкціями вашого лікаря. Не припиняйте приймати лікарський засіб без попередньої консультації з вашим лікарем.

Якщо ви приймете більше Luxturna, ніж потрібно

Оскільки цей лікарський засіб вводиться лікарем, малоймовірно, що вам буде введено більше лікарського засобу, ніж потрібно. Якщо це трапиться, ваш лікар буде лікувати симптоми відповідно до потреби. Повідомте вашого лікаря або медсестру, якщо у вас є будь-які проблеми з зором.

Якщо у вас є якісь інші питання щодо використання цього лікарського засобу, проконсультуйтеся з вашим лікарем або медсестрою.

4. Можливі побічні ефекти

Як і всі лікарські засоби, цей лікарський засіб може викликати побічні ефекти, хоча не всі люди їх зазнають.

Можливі наступні побічні ефекти, пов'язані з Luxturna:

Часті (можуть впливати до 1з 10людей)

• Відкладення під сітківкою

Частота невідома (не може бути оцінена на основі доступних даних)

• Атрофія (коріо)ретини

Можуть виникнути наступні побічні ефекти, пов'язані з процедурою ін'єкції:

Дуже часті(можуть впливати на більше 1з 10людей)

• Червоність очей
• Катаракта (опacidad кришталика)
• Збільшення тиску в оці

Часті (можуть впливати до 1з 10людей)

• Розрив сітківки
• Біль в очах
• Набряк очей
• Відшарування сітківки
• Кровотеча в задній частині ока
• Біль або збільшення дискомфорту в оці
• Розмитість зору через отвір в сітківці
• Зтоншення поверхні ока (делен)
• Роздратування очей
• Запалення очей
• Чуття чужорідного тіла в оці
• Дискомфорт в очах
• Аномалії в задній частині ока
• Нудота (гани до блювоти), блювота, біль в животі (шлунковий), біль у губах
• Зміна електричної активності серця
• Головний біль, головокружіння
• Висип на шкірі, набряк обличчя
• Тревога
• Проблеми, пов'язані з розміщенням трубки для дихання в трахеї
• Розрив хірургічної рани

Невідома (частота не може бути оцінена на основі доступних даних)

• Замутнення желатинової речовини, яка знаходиться всередині ока (оптичні витріаси)
• Атрофія (коріо)ретини

Пошкодження тканин ока може супроводжуватися кровотечею, запаленням та підвищеним ризиком інфекції. Відбувається зниження зору в дні після операції, яке зазвичай покращується; повідомте вашому лікарю, якщо зір не відновлюється.

Повідомлення про побічні ефекти

Якщо ви зазнаєте будь-якого побічного ефекту, проконсультуйтеся з вашим лікарем або медсестрою, навіть якщо це побічні ефекти, які не вказані в цьому описі. Ви також можете повідомляти про них безпосередньо через національну систему повідомлень, включену в додаток V. Повідомляючи про побічні ефекти, ви можете допомогти надати більше інформації про безпеку цього лікарського засобу.

5. Зберігання Luxturna

Luxturna буде зберігатися медичними працівниками в їхньому закладі охорони здоров'я.

Концентрат і розчинник повинні транспортуватися та зберігатися при температурі ≤ ‑65 ºC. Після розморозки лікарський засіб не повинен бути знову заморожений і повинен зберігатися при кімнатній температурі (нижче 25 °C).

Не використовуйте цей лікарський засіб після закінчення терміну придатності, вказаного на етикетці та коробці після CAD.

6. Зміст упаковки та додаткова інформація

Склад Люкстурни

• Активний інгредієнт - воретіген непарвовек. Кожен мл концентрату містить 5 × 10^12 векторних геномів (vg). Концентрат (одноразовий флакон об'ємом 2 мл з об'ємом, який можна витягнути, 0,5 мл) потребує розведення в 1:10 перед введенням.
• Кожна доза розведеного розчину містить 1,5 × 10^11 векторних геномів воретігену непарвовека в об'ємі, придатному для введення, 0,3 мл.
• Інші допоміжні речовини концентрату - хлорид натрію (див. "Люкстурна містить натрій" в кінці розділу 2 цього листка), моногідрат дигідрогенфосфату натрію (для регулювання pH), дигідрат дигідрогенфосфату натрію (для регулювання pH), полоксамер 188 і вода для ін'єкційних препаратів.
• Розчинник містить хлорид натрію (див. кінець розділу 2), моногідрат дигідрогенфосфату натрію (для регулювання pH), дигідрат дигідрогенфосфату натрію (для регулювання pH), полоксамер 188 і воду для ін'єкційних препаратів.

Цей лікарський засіб містить генетично модифіковані організми.

Вигляд Люкстурни та вміст упаковки

Люкстурна - це прозорий та безбарвний концентрат для субретинальної ін'єкції, який поставляється у прозорому пластиковому флаконі. Розчинник - прозорий та безбарвний ліквід, який поставляється у прозорому пластиковому флаконі.

Кожна алюмінієва сумка містить картонну коробку, яка включає 1 флакон об'ємом 0,5 мл концентрату та 2 флакони розчинника (кожен містить 1,7 мл).

Уповноважений на реєстрацію лікарського засобу

Novartis Europharm Limited

Vista Building

Elm Park, Merrion Road

Dublin 4

Ірландія

Виробник

Novartis Pharma GmbH

Roonstrasse 25

90429 Нюрнберг

Німеччина

Novartis Pharma GmbH

Sophie-Germain-Strasse 10

90443 Нюрнберг

Німеччина

Відповідно до цього лікарського засобу можна звернутися до місцевого представника уповноваженого на реєстрацію лікарського засобу:

Дата останнього перегляду цього листка:

Інші джерела інформації

Цей листок доступний у форматі аудіофайлу та у великому шрифті на сайті: http://www.voretigeneneparvovec.support

Детальна інформація про цей лікарський засіб доступна на сайті Європейського агентства з лікарських засобів: http://www.ema.europa.eu.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Ця інформація призначена лише для медичних працівників:

Застереження, які слід враховувати перед обробкою або введенням лікарського засобу

Цей лікарський засіб містить генетично модифіковані організми. Застосування засобу індивідуального захисту (включаючи лабораторний халат, окуляри безпеки та рукавички) під час підготовки або введення воретігену непарвовека.

Внутрішньоочний тиск повинен бути під контролем і слід відстежувати до та після введення лікарського засобу.

Після введення лікарського засобу слід порадити пацієнтам негайно повідомляти про будь-які симптоми, які свідчать про ендофтальміт або відшарування сітківки, та слід лікувати їх належним чином.

Підготовка до введення

Кожна упаковка, яка містить 1 флакон концентрату та 2 флакони розчинника, призначена для одного використання.

Люкстурну слід візуально перевірити перед введенням. Якщо виявлені частинки, мутність або забарвлення, не слід використовувати одноразовий флакон.

Підготовка Люкстурни повинна здійснюватися протягом 4 годин до початку процедури введення, у стерильних умовах та відповідно до наступної рекомендаційної процедури.

Відтаяти при кімнатній температурі одноразовий флакон концентрату та два флакони розчинника. Після відтаяння 3 флаконів (1 флакон концентрату та 2 флакони розчинника) слід почати розведення. Негативно перевернути флакони 5 разів для змішування вмісту.

Перевірити наявність видимих частинок або будь-яких аномалій. З'явлення будь-яких аномалій або видимих частинок слід повідомити уповноваженому на реєстрацію лікарського засобу, та не слід використовувати продукт.

Перенести 2,7 мл розчинника з двох відтаяних флаконів та витягнути шприцом об'ємом 3 мл у стерильний скляний флакон об'ємом 10 мл.

Для розведення витягнути 0,3 мл відтаяного концентрату шприцом об'ємом 1 мл та додати до стерильного флакону об'ємом 10 мл, який містить розчинник. Негативно перевернути флакон не менше 5 разів для належного змішування. Перевірити наявність видимих частинок. Розведений розчин повинен бути прозорим або легенько опалесцентним. Позначити скляний флакон об'ємом 10 мл, який містить розведений концентрат, наступним чином: "Люкстурна розведена".

Не слід готувати шприци, якщо флакон пошкоджений або якщо виявлені видимі частинки. Готувати шприци для ін'єкції, витягуючи 0,8 мл розведеного розчину у стерильний шприц об'ємом 1 мл. Повторити ту ж саму процедуру для підготовки запасного шприца. Шприци, наповнені продуктом, слід транспортувати до операційної у призначеному для цього контейнері.

Застереження, які слід враховувати у разі випадкової експозиції

Слід уникати випадкової експозиції. Слід слідувати місцевим правилам біобезпеки для підготовки, введення та обробки воретігену непарвовека.

• Слід використовувати засоби індивідуального захисту (включаючи лабораторний халат, окуляри безпеки та рукавички) під час обробки або введення воретігену непарвовека.
• Слід уникати випадкової експозиції воретігену непарвовека, включаючи контакт з шкірою, очима та слизовими оболонками. Слід прикрити будь-які поранення перед обробкою цього лікарського засобу.
• Будь-який розлив воретігену непарвовека слід обробити віруцидним засобом, таким як гіпохлорид натрію 1%, та слід висушити абсорбуючими матеріалами.
• Усі матеріали, які могли вступити в контакт з воретігеном непарвовеком (наприклад, флакон, шприц, голка, ватні тампони, рукавички, маски або бинти), слід видалити відповідно до місцевих правил біобезпеки.

Випадкова експозиція

• У разі випадкової професійної експозиції (наприклад, розлив у очі або на слизові оболонки), слід промити чистою водою протягом не менше 5 хвилин.
• У разі експозиції на пошкодженій шкірі або при пораненні голкою, слід добре промити уражену область водою та мильним розчином та/або дезінфікуючим засобом.

Застереження, які слід враховувати при видаленні лікарського засобу

Цей лікарський засіб містить генетично модифіковані організми. Видалення незастосованого лікарського засобу та всіх матеріалів, які були в контакті з ним, слід здійснювати відповідно до місцевих правил фармацевтичних відходів.

Дозування

Лікування слід розпочинати та вводити досвідченим хірургом-офтальмологом у галузі макулярної хірургії.

Пацієнти отримують одну дозу воретігену непарвовека у кількості 1,5 × 10^11 векторних геномів у кожне око. Кожна доза вводиться у субретинальному просторі у загальному об'ємі 0,3 мл. Введення слід здійснювати індивідуально для кожного ока у різні дні з інтервалом не менше 6 днів між кожною хірургічною процедурою.

Імуномодуляційна схема

Перед початком імуномодуляційної схеми та перед введенням воретігену непарвовека слід обстежити пацієнта на наявність симптомів активної інфекційної хвороби будь-якого типу, та у разі такої інфекції слід відкласти початок лікування до тих пір, поки пацієнт не одужає.

Рекомендується розпочинати імуномодуляційну схему за 3 дні до введення воретігену непарвовека у першому оці, згідно з наведеним нижче календарем (Таблиця 1). Початок імуномодуляційної схеми для другого ока слід здійснювати за тим же самим схемою та слід замінити імуномодуляційну схему для першого ока.

Таблиця1Імуномодуляційна схема до та після операції для кожного ока

Особливі популяції

Пацієнти похилого віку

Безпека та ефективність воретігену непарвовека не встановлені у пацієнтів віком ≥ 65 років. Дані обмежені. Однак не потрібно коригування дози у пацієнтів похилого віку.

Недостатність функції печінки та нирок

Безпека та ефективність воретігену непарвовека не встановлені у пацієнтів з недостатністю функції печінки або нирок. Коригування дози не потрібно у цих пацієнтів (див. розділ 5.2).

Педіатрична популяція

Безпека та ефективність воретігену непарвовека не встановлені у дітей віком менше 4 років. Дані обмежені. Коригування дози не потрібно у педіатричних пацієнтах.

Форма введення

Субретинальне застосування.

Люкстурна - стерильний концентрат для субретинальної ін'єкції, який потребує відтаяння та розведення перед введенням.

Цей лікарський засіб не слід вводити внутрішньоочеревинно.

Люкстурна - одноразовий флакон для одного використання в одному оці. Продукт вводиться субретинально після виконання вітеクトомії у кожному оці. Не слід вводити дуже близько до фовеї для збереження цілісності фовеї.

Введення воретігену непарвовека слід здійснювати у операційній під контролем стерильних умов. Перед процедурою слід застосувати пацієнту відповідну анестезію. Зіниця ока, у який вводиться ін'єкція, повинна бути розширеною, та перед операцією слід застосувати антибіотик широкого спектру дії офтальмологічним шляхом згідно з звичайною медичною практикою.

Введення

Слід виконувати наступні кроки для введення воретігену непарвовека пацієнтам:

• Після розведення Люкстурни слід візуально перевірити перед введенням. Якщо виявлені частинки, мутність або забарвлення, лікарський засіб не слід використовувати.
• Підключити шприц, який містить розведений продукт, до трубки розширення та канюлі для субретинальної ін'єкції. Продукт слід вводити повільно через трубку розширення та канюлю для субретинальної ін'єкції для видалення будь-яких повітряних бульбашок у системі.
• Об'єм продукту, доступного для ін'єкції, підтверджується у шприці при вирівнюванні кінчика поршня з лінією, яка позначає 0,3 мл.
• Після завершення вітеクトомії Люкстурну вводять субретинально за допомогою канюлі для субретинальної ін'єкції, введеної через pars plana.
• Під прямим візуальним контролем кінчик канюлі для субретинальної ін'єкції ставиться у контакт з поверхнею сітківки. Рекомендоване місце ін'єкції повинно розташовуватися вздовж верхньої судинної дуги, не менше 2 мм від центру фовеї. Повільно вводиться невелика кількість продукту до появи початкової субретинальної бульбашки, а потім залишній об'єм вводиться повільно до введення загальної дози 0,3 мл (Фігура 1).

Фігура1Кінчик канюлі для субретинальної ін'єкції, розміщений у місці ін'єкції (візуальний погляд хірурга)

• Після завершення ін'єкції канюлю для субретинальної ін'єкції слід вийняти з ока.
• Після ін'єкції слід видалити будь-який незастосований продукт. Не слід зберігати запасний шприц.
• Слід ретельно здійснити обмін рідини та повітря, уникуючи дренажу рідини поблизу ретинотомії, створеної для субретинальної ін'єкції.
• У післяопераційний період слід розмістити голову у супинній позиції негайно та підтримувати протягом 24 годин після виписки пацієнта.